L’Italia si conferma ai vertici europei per la disponibilità di farmaci orfani, ossia utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare. Al 31 dicembre 2023, dei 155 medicinali approvati dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ben 146 risultano disponibili nel nostro Paese, pari al 94,2%. Si tratta di un dato in crescita rispetto all’84,9% del 2022, che posiziona l’Italia al secondo posto in Europa, subito dopo la Germania.
Questo quanto emerge dall’11° Rapporto MonitoRare, redatto dalla Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO, che da anni monitora l’evoluzione dell’assistenza e delle politiche dedicate alle persone affette da malattie rare in Italia.
Spesa e consumi in aumento
Ad aumentare non è solo la disponibilità dei farmaci, ma anche la spesa e i consumi. Nel 2023, infatti, sono state erogate 14,9 milioni di dosi di farmaci orfani, 3,5 milioni in più rispetto all’anno precedente. La spesa, invece, ha raggiunto i 2.231,5 milioni di euro, rappresentando l’8,5% della spesa farmaceutica nazionale, in aumento rispetto al 6% registrato nel 2022.
Nel rapporto vengono analizzate anche le aree terapeutiche in cui avviene la maggiore spesa e i maggiori consumi di farmaci orfani. La quota maggiore della spesa (32,8%) è destinata ai farmaci per patologie oncoematologiche. A seguire quelli per malattie genetiche (25,4%), metaboliche ereditarie (8,4%), ematologiche non neoplastiche (7,4%), leucemie (6,7%) e patologie neuromuscolari (6,2%). I dati sui consumi confermano tale andamento, con i farmaci per linfomi, mielomi e malattie oncoematologiche in testa, seguiti da quelli per malattie genetiche.
Un trend decennale di crescita
Nel rapporto viene anche sottolineato come l’aumento dell’accesso ai farmaci orfani non sia un caso isolato. È piuttosto un trend che va avanti da dieci anni. Le dosi erogate, Defined Daily Dose (DDD), sono passate da 6,1 milioni nel 2014 a 14,8 milioni nel 2023, con un aumento del 29,96% solo nell’ultimo anno. Nello stesso arco temporale, la spesa è più che raddoppiata. Da 947 milioni di euro nel 2014 a 2.232 milioni nel 2023, con un incremento del 135%. L’unica eccezione nel trend è rappresentata dal 2020, influenzato dalla pandemia di COVID-19.
Crescita complessiva, ma con differenze territoriali
Nonostante la crescita riportata, persistono in Italia, secondo il rapporto, importanti differenze territoriali. È il Nord Italia, infatti, che registra il maggior consumo di farmaci orfani in termini di DDD, accompagnato da una più alta spesa complessiva. Tuttavia, nel report viene sottolineato che analizzando la spesa pro capite, emergono due Regioni del Centro-Nord: Umbria (46,55 euro per abitante) ed Emilia-Romagna (45,26 euro), a fronte di una media nazionale di 37,92 euro. Le Regioni con la spesa pro capite più bassa risultano essere Valle d’Aosta (18,35 euro) e Molise (29,71 euro), che si confermano nella parte più bassa della classifica per il terzo anno consecutivo.
«Progressi importanti, ma attenzione alle sfide»
Annalisa Scopinaro, presidente di UNIAMO, definisce il report una «fotografia a tinte chiaroscure: da un lato si evidenziano i progressi del sistema nell’accesso ai farmaci orfani – specifica – dall’altro emerge la necessità di un rafforzamento strutturale, equo e omogeneo su tutto il territorio nazionale».
Nonostante i progressi, non mancano, secondo la presidente, alcuni aspetti fonte di preoccupazione: «Lo scenario internazionale desta, tuttavia, alcune preoccupazioni – prosegue -. L’uscita degli Stati Uniti dall’OMS, le notizie sui dazi all’importazione e i tagli alla ricerca sono segnali da non sottovalutare. Le preoccupazioni riguardano soprattutto il disinvestimento in ricerca e investimenti che potrebbe riguardare tutta l’Europa, che sta perdendo sempre di più il suo ruolo di ago della bilancia. Inoltre, la Salute sembra non essere più tra le priorità dell’Agenda Europea. Tutto ciò rischia di creare una serie di disservizi e una sempre maggiore disequità per i cittadini dei paesi che fanno parte della UE», conclude Scopinaro.
